近期，GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物，包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。

NO.1 Zolgensma

诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。 

NO.2 Zokinvy

Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样，年费用高达1032480美元。 

NO.3 Danyelza

Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者，每年的费用为977664美元。 

NO.4 Myalept

Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症，是同靶点唯一一款上市的药物，甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物，患者治疗选择极少。

Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元，每年费用近89万美元。

NO.5 Luxturna

Luxturna的价格为每年85万美元，位列第五位。Luxturna是一种基因疗法，可治疗遗传性视网膜营养不良，这种疾病会导致视力丧失，甚至完全失明。Luxturna只能在院内使用，需要医生向每只眼睛中注射药物，但标价昂贵，每瓶价格为42.5万美元。

NO.6 Folotyn

Folotyn属于二氢叶酸还原酶（dihydrofolate reductase，DHFR）抑制剂，被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤，年费用近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市，2020年也在中国获批。

NO.7 Brineura

Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物，2017年首次上市，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）Batten病（CLN2-Batten）。

由于技术问题，无论是靶点还是疾病考虑，Brineura的竞争严重不足。2021年1月，300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元，推荐剂量为每2周300mg，这意味着在一年的时间里费用总计为73万美元。 

NO.8 Blincyto

Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体，2014年在美国上市，用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。通常每年需要使用约168瓶，按目前的定价，达到每瓶4242美元，年度费用为712672美元。 

NO.9 Ravicti

Ravicti（苯丁酸甘油）用于治疗尿素循环疾病，是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法，患者每年需要服用132瓶。2021年1月，Ravicti的标价上涨了4.8％，至每瓶5273美元，按标价计算的年费用为69万美元。 

NO.10 Soliris

Soliris的费用为每年678392美元，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。