周五,美国美国食品药品监督管理局(美国食品和药物管理局)被批准的基因疗法Zolgensma诺华公司这是一种改变两岁以下儿童生活的药物,这些儿童被诊断患有存活运动神经元1(SMN1)基因。诺华在批准后的电话会议上表示,患者可以获得这种治疗,费用为212.5万美元,即5年内每年42.5万美元。
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